Atasi Penyakit Sel Sabit, Amerika Serikat Akhirnya Gunakan Pengobatan Crispr

Untuk melakukan hal ini, sel induk pasien diambil dari sumsum tulangnya dan diedit di laboratorium. Para ilmuwan membuat potongan tunggal pada gen berbeda, yang disebut BCL11A untuk mengaktifkan produksi hemoglobin dalam bentuk janin yang biasanya berhenti segera setelah lahir.



Versi janin ini mengkompensasi hemoglobin dewasa yang abnormal. Sel-sel yang telah diedit kemudian dimasukkan kembali ke dalam aliran darah pasien. Sebanyak 45 pasien telah menerima Casgevy dalam uji klinis. Dari 31 pasien yang dipantau selama dua tahun, 29 pasien telah terbebas dari krisis nyeri setidaknya selama satu tahun.

Sampai saat ini, satu-satunya obat untuk sel sabit adalah transplantasi sel induk dari donor yang memiliki hubungan dekat, namun pilihan ini hanya tersedia untuk sebagian kecil orang. Transplantasi juga meminta risiko yang mengancam jiwa, untuk itu terobosan ini menjadi sangat berguna bagi umat manusia.