Atasi Penyakit Sel Sabit, Amerika Serikat Akhirnya Gunakan Pengobatan Crispr

“Ini adalah tonggak sejarah yang besar. Ini benar-benar dapat mengubah kehidupan individu dan mengurangi beban rasa sakit," kata Vence Bonham, Wakil Direktur National Human Genome Research Institute di National Institutes of Health.

Untuk diketahui, penyakit sel sabit adalah suatu kondisi keturunan, di mana sel darah merah seseorang menjadi keras dan berbentuk bulan sabit, bukannya fleksibel dan bulat. Sel-sel “sabit” ini mengumpul dan menghalangi aliran darah, menyebabkan rasa sakit yang luar biasa.

Seiring waktu, penyakit ini dapat menyebabkan kerusakan organ. Sel-sel yang sakit juga mati lebih awal, sehingga menyebabkan kekurangan sel darah merah yang sehat. Jumlah sel darah merah yang rendah berarti tubuh tidak mendapatkan cukup oksigen, suatu kondisi yang disebut anemia.

Hal ini menyebabkan kelelahan, sesak napas, dan pusing. Orang yang mengidap penyakit ini memiliki harapan hidup dua dekade lebih pendek dibandingkan orang lainnya. Adapun penyebabnya adalah hemoglobin, protein yang membawa oksigen ke seluruh tubuh tumbuh secara tidak normal.

Casgevy menggunakan teknologi Crispr pemenang Hadiah Nobel untuk memodifikasi sel pasien sehingga menghasilkan hemoglobin yang sehat. Sistem Crispr memiliki dua bagian, protein yang memotong materi genetik dan molekul pemandu yang memberi tahu bagian mana dalam genom yang akan dipotong.